I stedet for udelukkende udskiftning af defekte gener, gen-baserede medicin er anvendelsen af nukleinsyrer (DNA, RNA) der indeholder genetiske information som terapeutisk reagenser i almindelighed. Nucleic acids bruges til at føje en terapeutisk gavnlig funktion til celler, slette patologiske funktioner fra celler eller udnytte celler til produktion af terapeutiske proteiner. Dette kan være forbigående eller en permanent virkning.